اولین ژن‌درمانی موفقیت‌آمیز در سال 1990 برای یک دختربچه 4 ساله، دارای نوعی نقص ژنی، انجام شد. این ژن جهش‌یافته نمی‌توانست یک آنزیم مهم دستگاه ایمنی را بسازد. برای درمان آن مراحل زیر (مراحل ژن‌درمانی) انجام شد:

1) خروج لنفوسیت‌ها (نوعی یاخته ایمنی) از خون و کشت دادن آن‌ها در خارج از بدن

 2) تغییر ویروس در آزمایشگاه به صورتی که نتواند تکثیر شود (نه به‌منظور تکثیر شدن!) برای این کار پیوند فسفودی استر در نوکلئیک اسید خطی ویروس شکسته می‌شود.

 3) جاسازی کردن ژن موردنظر در ژنوم ویروس. (برای این کار از آنزیمی با فعالیت لیگازی به‌منظور تشکیل پیوند فسفودی استر استفاده می‌شود.)

 4) ورود ویروس حاوی ژن خارجی به درون‌یاخته بیمار و ترکیب شدن ژنگان ویروس با ژنگان یاخته بیمار

5) تشکیل یاخته‌های تغییریافته ازنظر ژنتیکی

6) تزریق شدن یاخته‌های تغییریافته به بدن شخص بیمار

 7) تولید پروتئین یا هورمون مدنظر توسط یاخته‌ها