در نخستین پدیده ژن درمانی که بر روی کودکی 4 ساله صورت گرفت ژنهای کارامد را وارد یاختههای ایمنی بدن فرد کردند. توجه داشته باشید که دراین نوع ژن درمانی هیچگاه ژنهای معیوب و ناکارامد از بدن خارج نشدند. دراین روش ژن درمانی بکاربرده شده، ابتدا لنفوسیتها را از خون بیمار جدا کرده و د رخارج از بدن کشت میدهند. سپس یک نسخه از ژن کارامد به داخل لنفوسیتها منتقل شده و سرانجام یاختههای دارای نسخه سالم ژن را به بدن بیمار انتقال میدهند. اما چون این یاختهها قدرت بقای زیادی ندارند لازم است بیماران بطورمتناوب لنفوسیتهای مهندسی شده را دریافت کنند. در ژن درمانی میتوان ازویروسها بعنوان ناقل استفاده کرد.